Die Durchführung der klinischen Forschung an seltenen Krankheiten ist von wesentlicher Bedeutung.

Um die Zukunft der Forschung an seltenen Krankheiten sicherzustellen, ist die Schulung der nächsten Generation an Forschern auf diesem Gebiet wichtig.

Wer sollte daran teilnehmen?

Neue Forscher, Trainees, Juniorprofessoren und sonstige Interessierte an der Methodik der Forschung an seltenen Krankheiten. Teilnehmer erhalten Gelegenheit:

  • Wichtige Führungskräfte in der Forschung an seltenen Krankheiten zu treffen.
  • Sich in der formellen und informellen Vernetzung und Ideengenerierung mit anderen Trainees und Forschern zu beteiligen.
  • Die Entwicklung der Laufbahn und die strategische Planung für den akademischen Erfolg zu besprechen.
  • Möglichkeiten zur Zusammenarbeit in der Forschung zu erkunden.

Kontaktinformationen

Carol McAlear, MA
E-mail: cmcalear@pennmedicine.upenn.edu

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Background & Goals

Es gibt mehr als 6.8001 Krankheiten, die als „selten“ eingeordnet werden (als Prävalenz von < 200.000 in den Vereinigten Staaten definiert). Obwohl diese Dinge einzeln betrachtet außerordentlich selten vorkommen, bilden sie als Gruppe einen wesentlichen Faktor für chronische Erkrankungen, Beeinträchtigungen und vorzeitigen Tod sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen. Sie erhalten aufgrund ihrer Komplexität und der Ausgaben nur einen unverhältnismäßigen Anteil am Budget unseres Gesundheitswesens und daher in den meisten Fällen eine unzureichende Therapie.

Trotz ihrer Seltenheit sind viele fundamentale Fortschritte in der Medizin aus dem Studium der seltenen Krankheiten erwachsen, und diese haben auch häufigen Krankheiten Nutzen gebracht. Zum Beispiel begann das Studium des menschlichen Genoms mit der Identifikation von seltenen Krankheiten (mit der Muskeldystrophie als erste), und die Epigenetik wurde zum ersten Mal bei seltenen Krankheiten entdeckt. Sowohl wegen der momentan unzureichenden Therapie als auch dem Potenzial zur Unterstützung von häufigen sowie seltenen Krankheiten ist die Durchführung der klinischen Forschung an seltenen Krankheiten wesentlich.

Um die Zukunft dieser Forschung sicherzustellen, ist die Schulung der nächsten Generation an Forschern auf diesem Gebiet wichtig. Wir sind die ideale Gruppe, um eine Konferenz zu sponsern, die sich an die Forschungsmethodik für seltene Krankheiten richtet und die allgemeine Schulung in der klinischen Forschung ergänzt sowie dazu beiträgt, Trainees und Juniorprofessoren für dieses wichtige Gebiet anzuziehen. Erfahren Sie mehr über uns.

1 https://www.genome.gov/27531963/faq-about-rare-diseases