Nuestro objetivo

Las enfermedades raras conllevan muchos desafíos. Algunas enfermedades no están bien caracterizadas o definidas, el reclutamiento para los ensayos puede ser difícil, la evidencia de calidad alta que guía los tratamientos es escasa, y muy pocos centros especializados están disponibles para realizar diagnósticos, control e investigaciones.

Nuestro objetivo es facilitar la investigación clínica creando grupos de investigación de enfermedades raras que se centren en las enfermedades relacionadas, compartiendo los costos de nuestras infraestructuras para las investigaciones a través de la red, estableciendo estudios uniformes para la obtención de datos y haciendo posibles los estudios significativos a gran escala. También nos comprometemos directamente con los pacientes y sus defensores, y brindamos capacitación a investigadores nuevos sobre las investigaciones de las enfermedades raras.