Recursos de la conferencia de 2012

Resumen y sesión con póster

Se sugirió a los asistentes de la conferencia que presentaran un resumen que más tarde revisaría el comité de planificación. Se hizo una invitación para que los resúmenes seleccionados por el comité de planificación se presentaran en formato de póster durante la conferencia.

Los investigadores que trabajan en enfermedades raras presentaron sus comentarios y asesoramiento durante la sesión con póster.

Se requiere un visor de PDF.

Vídeos y diapositivas de las presentaciones de la CCRRD de 2012

Bienvenida e introducción
Peter A. Merkel, MD, MPH; Stephen C. Groft, PharmD
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

Problemas en el diseño de ensayos clínicos y opciones para el estudio de enfermedades raras
Jeffrey Krischer, Ph.D
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

Cuestiones éticas en la investigación sobre enfermedades raras
David Wendler
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

Desarrollo de un potenciador de CFTR: La perspectiva de un investigador clínico
Bonnie W. Ramsey, MD
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

El programa Vertex para descubrir y desarrollar terapias para la fibrosis quística
Eric Olson, PhD
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

¿Los anticuerpos contra el receptor de la fosfolipasa A2 predicen la recidiva de la nefropatía membranosa tras un trasplante?
Rivka Ayalon MD
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

Bronquiectasia idiopática y fibrilinopatías del tejido conectivo: Ectasia dural como marcador de un subgrupo distinto de bronquiectasia
M. Leigh Anne Daniels, MD, MPH
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

Secuenciación del exoma y validación funcional en los genes nuevos identificados del pez cebra para las distroglicanopatías
M. Chiara Manzini PhD
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

Tamaño de la reserva de colesterol en niños con síndrome de Smith-Lemli-Opitz que reciben suplementos de colesterol solos o en combinación con simvastatina
Semone B. Myrie
[ El vídeo estará disponible próximamente ] [ Descargar diapositivas ]

Recursos de la conferencia de 2010

Resumen y sesión con póster

Se sugirió a los asistentes de la conferencia que presentaran un resumen que más tarde revisaría el comité de planificación. Se hizo una invitación para que los resúmenes seleccionados por el comité de planificación se presentaran en formato de póster durante la conferencia.

Los investigadores que trabajan en enfermedades raras presentaron sus comentarios y asesoramiento durante la sesión con póster.

Se requiere un visor de PDF.

Vídeos y diapositivas de las presentaciones de la CCRRD de 2010

Bienvenida e introducción
Peter A. Merkel, MD, MPH; Stephen C. Groft, PharmD
[ Ver vídeo ]

Creación, mantenimiento y crecimiento de las redes de investigación clínica sobre enfermedades raras
Peter A. Merkel, MD, MPH
[ Ver vídeo ] [ Descargar diapositivas ]

Problemas en el diseño de ensayos clínicos y opciones para el estudio de enfermedades raras
Jeffrey Krischer, PhD
[ Ver vídeo ] [ Descargar diapositivas ]

El programa CTSA y la investigación de enfermedades raras
Robert D. Steiner, MD
[ Ver vídeo ] [ Descargar diapositivas ]

Diseños del estudio para enfermedades raras
Keith Hull, MD, PhD
[ Ver vídeo ] [ Descargar diapositivas ]

Perspectiva del sector sobre el desarrollo de medicamentos para las enfermedades huérfanas
Edward M. Kaye, MD
[ Ver vídeo ] [ Descargar diapositivas ]

Conflictos de interés y enfermedades raras
Susan H. Ehringhaus
[ Ver vídeo ] [ Descargar diapositivas ]

Padre, defensor, investigador (la vista desde mi paracaídas)
Jannine D. Cody, PhD
[ Ver vídeo ] [ Descargar diapositivas ]

Recursos de la conferencia de 2007