Bajo el liderazgo de NCATS, el programa Clinical and Translational Science Awards (CTSA) financia una red nacional de instituciones de investigación médica, llamadas centros, que trabajan juntos para mejorar el proceso de investigación traslacional con el fin de brindar más tratamientos a más pacientes de una manera más rápida. El programa CTSA está diseñado para crear soluciones innovadoras que mejorarán la eficacia, la calidad y el impacto del proceso para convertir las observaciones en el laboratorio, la clínica y la comunidad en intervenciones que mejoren la salud de las personas y el público.

En 2012, los NIH solicitaron que el Instituto de Medicina (Institute of Medicine, IOM) convocara a un comité de consenso para revisar la misión y los objetivos estratégicos del programa CTSA. El informe del comité, titulado “El programa CTSA en los NIH: Oportunidades para contribuir a las investigaciones clínicas y traslacionales” destacó múltiples oportunidades de acción y proporcionó varias recomendaciones para conducir el programa CTSA hacia adelante y asegurar su éxito en el futuro. Una de las recomendaciones fue que el programa CTSA estableciera un “fondo de innovaciones” para promover la realización de estudios piloto colaborativos y otras iniciativas innovadoras en las que participe una combinación de centros de CTSA y varias entidades y partes interesadas posibles.

En respuesta a esta recomendación, así como al grupo de trabajo del comité asesor de NCATS sobre el informe de IOM, la División de Innovación Clínica de NCATS desarrolló PAR-15-172, conocido como el programa de Reconocimientos a la Innovación Colaborativa de CTSA. Los proyectos financiados por este programa deben incluir la colaboración de investigadores de por lo menos tres centros de CTSA diferentes y tener el objetivo de apoyar el desarrollo de nuevas tecnologías, métodos o enfoques para superar las barreras en la ciencia traslacional. Estos proyectos pueden abordar las barreras en cualquier etapa del espectro de la ciencia traslacional, desde los estudios preclínicos hasta la participación de la comunidad/los pacientes. El programa de CCIA utiliza un mecanismo de acuerdo cooperativo (U01) y financia proyectos de un máximo cinco años, con presupuestos de $1,000,000 como máximo por año en costos directos para proyectos clínicos.

El año pasado se financió el primer conjunto de siete proyectos de CCIA . De estos proyectos financiados, dos resultan de especial relevancia para las enfermedades raras. Revisión temprana: Innovación colaborativa para facilitar los ensayos clínicos previos a los síntomas en recién nacidoses un proyecto piloto para permitir que los nuevos padres puedan decidir que se realicen pruebas de detección de enfermedades raras a recién nacidos que no están incluidas en la cobertura de los programas de pruebas obligatorias para recién nacidos que brindan los estados individuales. El enfoque inicial de este proyecto es la atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés), con planes de extender el enfoque al síndrome del cromosoma X frágil en el futuro.

El segundo proyecto, Difusión de terapias biológicas curativas para enfermedades pediátricas raras, es un consorcio colaborativo nuevo que proporciona oportunidades para que los investigadores de los centros de CTSA aceleren los ensayos clínicos de la terapia genética en seres humanos accediendo al conocimiento y la experiencia de los investigadores que han realizado con éxito tales ensayos.

Como respuesta a la experiencia inicial con el programa de CCIA, NCATS ha publicado recientemente una versión R21 del programa bajo PAR-16-343. Este PAR financia proyectos exploratorios que involucran a investigadores de al menos dos centros de CTSA. Los proyectos pueden durar un máximo de dos años, con un total de $275.000 como máximo en costos directos para todo el proyecto.

Como se mencionó arriba, el programa de CCIA tiene como objetivo estimular la colaboración entre los centros de CTSA y superar los obstáculos de la ciencia traslacional. Como tal, no es específico para las investigaciones sobre enfermedades raras. Sin embargo, se alienta a los investigadores del programa de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras (RDCRN) en los centros de CTSA a que soliciten apoyo para los proyectos relacionados con enfermedades raras bajo estos programas. De hecho, se han identificado algunos temas relacionados con las enfermedades raras como ejemplos de temas de interés; por ejemplo, el uso de los enfoques de la telemedicina en la investigación de enfermedades raras. NCATS ha añadido un tema de interés específico para el PAR-15-172 de especial relevancia para el programa de RDCRN, que es apoyar los ensayos clínicos de los fármacos dirigidos a las etiologías moleculares compartidas subyacentes en múltiples enfermedades. Como se indicó en la presentación sobre el programa de CCIA en la reunión presencial del comité directivo del programa de RDCRN del 4 de noviembre de 2016, NCATS está interesado en la posibilidad de adaptar los diseños de los “ensayos basket” que se usan actualmente para los fármacos oncológicos dirigidos genómicamente para enfermedades distintas del cáncer. Tales diseños de ensayos pueden ser particularmente importantes para las enfermedades raras.

Se les sugiere a los investigadores del programa de RDCRN que están considerando la posibilidad de presentar una solicitud de CCIA que se comuniquen (pjbrooks@mail.nih.gov) al inicio del proceso para analizar el proyecto propuesto y la capacidad de respuesta a PAR-15-172 o PAR-16-343.


Por P.J. Brooks, PhD
Primavera de 2017

August 02, 2017