Notre objectif

Les maladies rares présentent de nombreux défis. Certaines maladies ne sont pas bien caractérisées ou définies, le recrutement pour les essais peut être difficile, les preuves de qualité pour guider les traitements sont rares et très peu de centres spécialisés sont disponibles pour le diagnostic, la gestion et la recherche.

Notre objectif est de faciliter la recherche clinique en créant des groupes de recherche sur les maladies rares pour se concentrer sur les maladies associées, en partageant les coûts de nos infrastructures de recherche à travers le réseau, en établissant des études uniformes pour la collecte de données et en réalisant des études significatives à grande échelle. Nous nous engageons directement auprès des patients et de leurs défenseurs et formons de nouveaux chercheurs à la recherche sur les maladies rares.