Notre objectif

Les maladies rares présentent de nombreux défis. Certaines maladies ne sont pas bien caractérisées ou définies, le recrutement pour les essais peut être difficile, les études de qualité pour guider les traitements sont rares et très peu de centres spécialisés sont disponibles pour le diagnostic, la prise en charge des patients et la recherche.

Notre objectif est de faciliter la recherche clinique en créant des groupes de recherche sur les maladies rares pour se concentrer sur les maladies associées, en partageant les coûts de nos infrastructures de recherche à travers le réseau, en établissant des normes standards pour la collecte des données et en réalisant des études de qualité à grande échelle. Nous nous engageons directement auprès des patients et de leurs défenseurs et formons de nouveaux chercheurs à la recherche sur les maladies rares.