Ressources de la conférence 2012

Résumé et session d'affichage

Les participants à la conférence sont encouragés à soumettre un résumé qui est ensuite examiné par le comité de planification. Les résumés sélectionnés par le comité de planification sont affichés lors de la conférence.

Les investigateurs travaillant sur les maladies rares ont fait part de leurs commentaires et de leurs conseils lors de la session d'affichage.

PDF Viewer est nécessaire.

Présentations vidéo et diapositives du CCRRD 2012

Bienvenue et présentation
Dr. Peter A. Merkel, MD, MPH; Stephen C. Groft, Dr en Pharmacie
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Problèmes de conception des essais cliniques et options pour l'étude des maladies rares
Jeffrey Krischer, Ph.D
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Questions éthiques dans la recherche sur les maladies rares
David Wendler
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Développement d'un potentiateur de la protéine CFTR – Perspective d'un investigateur clinique
Dr. Bonnie W. Ramsey, MD
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Programme Vertex pour découvrir et développer des traitements de la fibrose kystique
Eric Olson, PhD
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Est-ce que les anticorps récepteurs anti-phospholipase A2 prédisent la récurrence de la néphropathie membranaire après la transplantation?
Dr. Rivka Ayalon MD
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Bronchiectasie idiopathique et fibrillinopathies tissulaires conjonctives : l'ectasie durale comme marqueur d'un sous-groupe de bronchiectasie distincte
Dr. M. Leigh Anne Daniels, MD, MPH
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Le séquençage et la validation fonctionnelle de l'exome du poisson zèbre identifient de nouveaux gènes pour les dystroglycanopathies
M. Chiara Manzini PhD
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Taille de la réserve de cholestérol chez les malades atteints du syndrome de Smith-Lemli-Opitz recevant des suppléments de cholestérol seul ou combinés avec la simvastatine
Semone B. Myrie
[ Vidéo bientôt disponible ] [ Télécharger les diapositives ]

Ressources de la conférence 2010

Résumé et session d'affichage

Les participants à la conférence sont encouragés à soumettre un résumé qui est ensuite examiné par le comité de planification. Les résumés sélectionnés par le comité de planification sont affichés lors de la conférence.

Les investigateurs travaillant sur les maladies rares ont fait part de leurs commentaires et de leurs conseils lors de la session d'affichage.

PDF Viewer est nécessaire.

Présentations vidéo et diapositives du CCRRD 2010

Bienvenue et présentation
Dr. Peter A. Merkel, MD, MPH; Stephen C. Groft, Dr en Pharmacie
[ Regarder la vidéo ]

Créer, entretenir et développer des réseaux de recherche clinique sur les maladies rares
Dr. Peter A. Merkel, MD, MPH
[ Regarder la vidéo ] [ Télécharger les diapositives ]

Problèmes de conception des essais cliniques et options pour l'étude des maladies rares
Jeffrey Krischer, PhD
[ Regarder la vidéo ] [ Télécharger les diapositives ]

Le programme CTSA et la recherche sur les maladies rares
Dr. Robert D. Steiner, MD
[ Regarder la vidéo ] [ Télécharger les diapositives ]

Modèles d'étude pour les maladies rares
Dr. Keith Hull, MD, PhD
[ Regarder la vidéo ] [ Télécharger les diapositives ]

Perspective de l'industrie du développement de médicaments pour les maladies orphelines
Dr. Edward M. Kaye, MD
[ Regarder la vidéo ] [ Télécharger les diapositives ]

Conflits d'intérêts et maladies rares
Susan H. Ehringhaus
[ Regarder la vidéo ] [ Télécharger les diapositives ]

Parent, avocat, chercheur (Vue de mon parachute)
Jannine D. Cody, PhD
[ Regarder la vidéo ] [ Télécharger les diapositives ]

Ressources de la conférence 2007