Il Nostro Obiettivo

Le malattie rare presentano molte sfide. Alcune malattie non sono ben caratterizzate o definite, il reclutamento per le sperimentazioni può essere difficile, l'evidenza di qualità elevata per condurre i trattamenti è insufficiente e per la diagnosi, la gestione e la ricerca sono disponibili pochissimi centri di esperti.

Il nostro obiettivo è facilitare la ricerca clinica creando gruppi di ricerca sulle malattie rare per concentrarci sulle malattie correlate, condividendo i costi delle nostre infrastrutture di ricerca in tutto il network, istituendo studi uniformi per la raccolta dei dati e rendendo possibili studi su vasta scala significativi. Inoltre ci impegniamo direttamente con i pazienti e con i loro rappresentanti e formiamo nuovi sperimentatori nelle ricerche sulle malattie rare.