Risorse Conferenze 2012

Abstract e Sessione Poster

I partecipanti alla conferenza sono incoraggiati a presentare un abstract che viene poi esaminato dal comitato di pianificazione. Gli abstract selezionati dal comitato di pianificazione sono stati invitati ad essere esposti come poster durante la conferenza.

Gli sperimentatori che lavorano su malattie rare hanno fornito feedback e consigli durante la sessione di poster.

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Video e slide delle presentazioni CCRRD 2012

Benvenuto e introduzione
Peter A. Merkel, MD, MPH; Stephen C. Groft, PharmD
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Questioni relative al disegno degli studi clinici e opzioni per lo studio delle malattie rare
Jeffrey Krischer, Ph.D
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Questioni etiche nella ricerche delle malattie rare
David Wendler
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Sviluppo di un potenziatore di CFTR La prospettiva di uno sperimentatore clinico
Bonnie W. Ramsey, MD
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Programma vertice per scoprire e sviluppare terapie per la fibrosis cictica
Eric Olson, PhD
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Gli anticorpi anti-fosfolipasi A2 del ricettore prevedono la recidiva della nefropatia membranosa dopo il trapianto?
Rivka Ayalon MD
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Bronchiectasi idiopatica e fibrillinopatie del tessuto connettivo: l’ectasia durale come marcatore di un sottogruppo di bronchiectasi distinte
M. Leigh Anne Daniels, MD, MPH
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La sequenza di esoma e la convalida funzionale in zebrafish identificano nuovi geni per le distroglicanopatie
M. Chiara Manzini PhD
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Dimensione del pool di colesterolo in bambini con la sindrome di Smith-Lemli-Opitz che ricevono supplementazione di colesterolo da sola o in combinazione con simvastatina
Semone B. Myrie
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Risorse Conferenze 2010

Abstract e Sessione Poster

I partecipanti alla conferenza sono incoraggiati a presentare un abstract che viene poi esaminato dal comitato di pianificazione. Gli abstract selezionati dal comitato di pianificazione sono stati invitati ad essere esposti come poster durante la conferenza.

Gli sperimentatori che lavorano su malattie rare hanno fornito feedback e consigli durante la sessione di poster.

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Video e slide delle presentazioni CCRRD 2010

Benvenuto e introduzione
Peter A. Merkel, MD, MPH; Stephen C. Groft, PharmD
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Creazione, mantenimento e crescita delle reti di ricerca cliniche nelle malattie rare
Peter A. Merkel, MD, MPH
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Questioni relative al disegno degli studi clinici e opzioni per lo studio delle malattie rare
Jeffrey Krischer, PhD
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Il programma CTSA e la ricerca delle malattie rare
Robert D. Steiner, MD
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Disegni di studio per le malattie rare
Keith Hull, MD, PhD
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Prospettiva dell'industria dello sviluppi dei farmaci per le Orphan Diseases
Edward M. Kaye, MD
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Conflitti di interesse e malattie rare
Susan H. Ehringhaus
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Genitore, avvocato, sperimentatore (La vista dal mio paracadute)
Jannine D. Cody, PhD
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Risorse Conferenze 2007