Sous la direction de NCATS, le programme des Prix de science clinique et translationnelle (CTSA) soutient un réseau national d'institutions de recherche médicale, appelées hubs, qui travaillent ensemble pour améliorer le processus de recherche translationnelle afin d'obtenir plus de traitements pour plus de patients plus rapidement. Le programme CTSA est conçu pour développer des solutions novatrices qui amélioreront l'efficacité, la qualité et l'impact du processus de transformation des observations en laboratoire, clinique et communauté en interventions qui améliorent la santé des individus et du public.

En 2012, le NIH a demandé à l'Institut de médecine (IdM) de convoquer un comité de consensus pour examiner la mission et les objectifs stratégiques du programme CTSA. Le rapport du comité, intitulé “ Le programme CTSA au NIH : Possibilités d'avancement de la recherche clinique et translationnelle” a décrit de multiples occasions d'action et a fourni plusieurs recommandations pour guider le programme CTSA et assurer son succès à l'avenir. L'une des recommandations était que le programme CTSA établisse un « fonds d'innovation » pour promouvoir des études pilotes collaboratives et d'autres initiatives novatrices, en impliquant une combinaison de centres CTSA et diverses entités et parties prenantes possibles.

En réponse à cette recommandation, ainsi que le NCATS Groupe de travail du Conseil consultatif sur le rapport de l'IdM, la division de l'innovation clinique de NCATS (DIC) a développé le PAR-15-172, appelé programme CTSA Collaborative Innovation Awards (CCIA). Les projets soutenus dans le cadre de ce programme doivent impliquer une collaboration avec des chercheurs provenant d'au moins trois centres CTSA différents et sont destinés à soutenir le développement de nouvelles technologies, méthodes ou approches pour surmonter les barrages existants en sciences translationnelles. De tels projets peuvent résoudre les barrages à n'importe quel stade du spectre scientifique translationnel, des études précliniques à l'engagement des communautés/patients. Le programme CCIA utilise un mécanisme de coopération (U01) et soutient des projets pendant cinq ans maximum, avec des budgets pouvant atteindre 1 000 000 de dollars par année en coûts directs pour les projets cliniques.

Le Premier ensemble de sept projets CCIA a été financé l'an dernier. Parmi ces projets financés, deux sont particulièrement pertinents pour les maladies rares. Contrôle précoce : Une innovation collaborative pour faciliter les essais cliniques pré-symptomatiques chez les nouveau-nésest un projet pilote visant à permettre aux nouveaux parents d'opter pour le dépistage néonatal de maladies rares qui ne sont pas couverts par les programmes de dépistage obligatoire des nouveau-nés gérés par des États individuels. L'objectif initial de ce projet est l'atrophie musculaire spinale (AMS), avec des plans visant à étendre à l'avenir l'approche du syndrome du X fragile.

Le deuxième projet, Thérapies curatives biologiques disséminées pour les maladies pédiatriques rares, est un nouveau consortium collaboratif qui offre aux chercheurs des centres CTSA des occasions d'accélérer les essais cliniques de thérapie génique humaine en accédant aux connaissances et à l'expertise des chercheurs qui ont réussi à effectuer de tels essais.

En réponse à l'expérience initiale dans le cadre du programme CCIA, NCATS a récemment publié une version R21 du programme CCIA sous PAR-16-343. Ce PAR soutient des projets exploratoires impliquant des investigateurs issus d'au moins deux centres CTSA. Les projets peuvent avoir une durée maximale de deux ans, soit un total de 275 000 dollars en coûts directs pour l'ensemble du projet.

Comme mentionné ci-dessus, le programme CCIA vise à stimuler la collaboration entre les centres CTSA et à surmonter les barrages de la science translationnelle. En tant que tel, il n'est pas spécifique à la recherche sur les maladies rares. Cependant, les chercheurs du Programme du Réseau de recherche clinique sur les maladies rares (RDCRN) dans les centres CTSA sont encouragés à postuler pour obtenir un soutien aux projets liés aux maladies rares dans le cadre de ces programmes. En fait, certains sujets liés aux maladies rares ont été identifiés comme exemples de sujets d'intérêts ; par exemple, l'utilisation des approches de télémédecine dans la recherche sur les maladies rares. Particulièrement pertinent pour le programme RDCRN, le NCATS a ajouté un sujet spécifique d'intérêt pour PAR-15-172, qui consiste à soutenir les essais cliniques de médicaments ciblant des étiologies moléculaires communes sous-jacentes à des maladies multiples. Comme indiqué dans la présentation du programme CCIA lors de la réunion en personnes du comité directeur du programme RDCRN du 11/04/16, le NCATS est intéressé par le potentiel d'adaptation des conceptions « essai panier » actuellement utilisées pour les médicaments oncologiques à ciblage génétique pour les maladies autres que le cancer. De tels modèles d'essai peuvent être particulièrement importants pour les maladies rares.

Les chercheurs du programme RDCRN qui envisagent une demande CCIA sont encouragés à prendre contact (pjbrooks@mail.nih.gov) au tout début du processus pour discuter du projet proposé et de la réactivité à PAR-15-172 ou à PAR-16-343.


par P.J. Brooks, PhD
Printemps 2017

August 02, 2017